万一针抗癌药,国内首位患者治疗成功,个月肿瘤消失,值吗t细胞抗癌药治疗癌细胞白血病肿瘤靶向化疗药物

百万一针的抗癌神药,又又又来了?

11月8日,一款名为纳基奥仑赛注射液的CAR-T细胞疗法产品正式获得国家药监局的批准上市,适应症为复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)成人患者。

那么药效是否能对得上高昂的药价呢?

CAR-T到底是啥?为啥国内国外都在热捧?咱们一起来回顾国内首例CAR-T治疗的患者,看看CAR-T是如何在国内掀起狂潮的。

一、国内首例CAR-T治疗患者,最后怎样了?

CAR-T细胞疗法有一个比较拗口的中文名字,叫做嵌合抗原受体T细胞疗法。通俗一点来说,就是提取患者身体血液中的T细胞,然后在体外进行基因改造,给它装上能精准识别癌细胞的“导航”。

2021年6月,中国首个CAR-T疗法产品上市,引起了巨大的轰动,价格120万元一针,纯自费。

上市之后,上海的陈阿姨成为了国内首位用药的淋巴瘤患者,在经历复发以及多种治疗方式都不适用于她之后,她选择了CAR-T细胞治疗法,仅仅用药2个月,就达到了肿瘤完全缓解的状态。

而高昂的价格加上优越的疗效,让CAR-T成为了网红,有了“抗癌神药”的称谓。

二、CAR-T疗法新突破:可治疗所有血液癌症

目前上市的CAR-T药物,适应症都比较有限,都是针对每个癌种单独设计的。2023年9月,宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院率先提出要研发一种通用型CAR-T,能够治疗所有类型的血液肿瘤。

新型通用型CAR-T选择了几乎在所有类型的血液肿瘤中都高表达的靶向的抗原——CD45,同时通过基因编辑,对CAR-T细胞和造血干细胞进行基因修饰,使得回输后的CAR-T细胞能够精准杀死具有高表达CD45的血癌细胞,同时也不会对改造后的血液干细胞“痛下毒手”。

目前这一疗法在动物实验上已经取得了成功,回输仅三周白血病癌细胞就被清除了,2个月后,动物体内仍然能检测得到CAR-T细胞。

当然,大家对CAR-T疗法的期望不仅限于癌症,关于CAR-T疗法的治疗领域也在不断扩大。

1、自身免疫疾病和炎症性疾病

《柳叶刀》、《新英格兰医学杂志》、《Nature》等多项临床前研究显示,CAR-T已经能够成功治疗系统性红斑狼疮、抗合成酶抗体综合征重症肌无力哮喘、1型糖尿病等自身免疫疾病。

2、心脏病

《Science》上的一项小鼠实验,成功通过CAR-T疗法,恢复了心力衰竭的小鼠心脏功能。

国外的研究显示,GPNMB是内皮细胞的一个衰老抗原,针对其开发抗体,可以改善小鼠的衰老并延长寿命,其非常适合成为治疗衰老及衰老相关疾病的CAR-T疗法的潜在靶点。

以上的应用还处于美好的设想之中,虽然CAR-T看上去是个“多面手”,但是价格让能用上的人少之又少。

三、最低百万一针的CAR-T疗法,为什么这么贵?

加上本月新获批的CAR-T药物,全球一共有10款CAR-T药物获批上市,其中国外7款,国内有4款(其中一款为国外产品技术嫁接)。

这些药物的价格统统在百万以上,总体处于37.3万美元~47.5万美元的区间,换算成人民币,一次治疗的费用都超过240万,甚至能达到300万。

CAR-T价格贵,原因主要在于其独特的定制化生产方式。

每个药物都要从患者的身上提取T细胞,而且只能用于患者本人。所以药物的生产、运营、物流等成本,基本上只能患者自己承担。

那么危害有没有可能实现降价呢?有!大家看看下面的方式,你支持哪种?

1、技术创新

降低生产成本,使用国产材料替代,有专家预测,国产的CAR-T将来有望降到10万元以下。实现技术升级,研发通用型CAR-T,从健康的供体上提取T细胞,制备成CAR-T后可供多位患者使用。

2、保险

CAR-T药物曾经多次进入医保初审名单,但是超出医保基金承受能力,最终都没有成功进入医保,不过有一些商业险已经将CAR-T纳入保险范围。

3、创新支付方式

按照疗效付费,如果药物真的实现患者临床治愈了,那么就全额支付药物费用,如果药物没效果,企业可以保留部分药物成本费用,然后返回患者一些费用。

以CAR-T为代表的细胞疗法,在未来一定会非常火热,我们也能看到越来越多的相关药物上市,但是也希望癌症患者理性看待,没有能100%治愈癌症的神药,避免人财两空。

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